Course des Héros 2017: Collecte de Hélène Boidin

Je participais cette année pour l'association Lesch-Nyhan Action (LNA) qui a besoin de vous (comme amie des parents du petit Gabriel, et comme trésorière de LNA).

Maladie orpheline génétique rare, la maladie de Lesch-Nyhan touche des petits garçons dès les premiers mois de naissance, qui développent de nombreux problèmes moteurs et neuro-comportementaux graves. 

Concrètement, en 2016, LNA a financé avec les dons récoltés lors de la précédente Course des Héros un travail de laboratoire à l'Hôpital Necker qui a permis de valider deux molécules intéressantes qui avaient été détectées lors d'un projet antérieur (projet de "criblage à haut débit" dans lequel un robot teste mécaniquement des milliers de molécules afin de voir lesquelles réagissent sur les cellules malades).

Grâce à vous, les chercheurs ont donc maintenant entre les mains une piste concrète pour un possible essai clinique de traitement de cette maladie. Mais il reste encore beaucoup de travail, et il nous faut continuer de soutenir les chercheurs qui travaillent sur cette maladie.