Matthieu souffre d’une forme sévère de la maladie de Hunter, l’une des 53 maladies lysosomales identifiées. Encore plus que pour d’autres, le temps lui est compté pour contrer l’irréversibilité des atteintes de cette maladie génétique rare et grave. Le traitement actuel par enzymothérapie ne permet pas de juguler les atteintes neurologiques majeures dans cette maladie. La recherche progresse et de nombreuses pistes sont à l’étude. Mais le temps qui leur est nécessaire est bien supérieur à celui disponible pour Matthieu.

Il existe peut-être une opportunité à saisir. Une jeune entreprise française s’est spécialisée sur le repositionnement de molécules déjà existantes et approuvées par les autorités de santé. Dans le principe, il s’agit d’évaluer si des molécules validées pour d’autres maladies pourraient avoir des effets thérapeutiques sur d’autres, comme celle de Matthieu. Partant d’un existant, il peut être ainsi gagné beaucoup de temps et d’argent. Cette société, du nom d’APTEEUS, a donc été sollicitée par l’association VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES (VML) et les parents de Matthieu.

L'évaluation préparatoire menée par l'équipe d’APTEEUS a permis de valider la pertinence d’une recherche sur cette maladie. Si tout se passait au mieux, dans moins de 18 mois, Matthieu pourrait bénéficier d’un traitement expérimental, qui ouvrirait une opportunité pour tous les autres enfants souffrant de la même pathologie.

Cependant, ni l’association, ni la famille de Matthieu ne disposent des 150 000 euros nécessaires au financement de cette recherche. C’est tout l’objet de cette appel à la générosité.